קהילת חולי הנטינגטון שמחו להתבשר באפריל 2017 שה-FDA אישר רשמית תרופה חדשה לטיפול בהנטינגטון, הנקראת Austedo. זוהי צורה שונה של התרופה טטראבנאזין, המסייעת לשליטה בכוריאה, התנועות הקופצניות המאפיינות במקרים רבים חולי הנטינגטון, אך היא נלקחת פעמיים ולא שלוש פעמים ביום.
תרופה להנטינגטון: טטראבנאזין
לתרופה זו יש היסטוריה ארוכה של טיפול במחלת הנטינגטון. התרופה משמשת כדי לסייע בשליטה על התנועות הקופצניות הדומות לריקוד, הקשורות למחלה. טטראבנאזין אושרה בשנות השבעים לטיפול במחלת הנטינגטון במספר מדינות, כולל בריטניה, אך רק בשנת 2008 היא הפכה לתרופה הראשונה שאושרה מפורשות לטיפול במחלה בארצות הברית.
שליטה בכוריאה עשויה להיות חלק חשוב במאבק נגד תסמיני מחלת הנטינגטון, וחולים רבים מוצאים הקלה עם הטיפול בטטראבנאזין.
הצורך במציאת תרופה חדשה: חסרונות טטראבנאזין
לצד יתרונות התרופה, ובדומה לכל התרופות, היא נושאת חסרונות, כולל סיכון לדיכאון מוגבר ומחשבות אובדניות. בעיה נוספת עם התרופה היא שהיא מעובדת במהירות על ידי הגוף, כך שחולי הנטינגטון רבים צריכים לקחת את הגלולות שלוש פעמים ביום. הנחיות אלו מסובכות במיוחד לחולים, שתסמיניהם כוללים בעיות זיכרון וחשיבה הגורמות להם לשכוח לקחת את התרופה.
לנוכח בעיות אלו, חברת ביוטכנולוגיה קטנה הנקראת "אוספקס פרמצבטיקה", פיתחה גרסא משופרת של טטראבנאזין. המדענים כינו גרסא חדשה זו טטראבנאזין דיוטרבנאזין, היות והיא כרוכה באטומי מיתוג הנקראים דוטריום למבנה של טטראבנאזין. התרופה מסייעת לשיפור זרימת הדם, כלומר, קיים צורך בתדירות מופחתת של צריכת הגלולות.
המחקר על התרופה החדשה להנטינגטון
קבוצת המחקר, בשיתוף עם חברת אוספקס, ניהלה שני ניסויים בין השנים 2013-2015 לבדיקת התרופה טטראבנאזין דיוטרבנאזין, בשני אופנים שונים. המחקר הראשון לטיפול במחלת הנטינגטון בדק האם התרופה טובה יותר מאשר גלולות דמה בשליטה על כוריאה.
תוצאות ניסוי זה היו חיוביות, ומצאו שהטיפול הפחית את הכוריאה בקרב חולי הנטינגטון. מחקר נוסף של התרופה החדשה לטיפול במחלה, נועד לוודא את בטיחות החלפת התרופות בקרב המטופלים, מטטראבנאזין לדיוטרבנאזין, והתוצאות העידו על הבטיחות.
תרופה חדשה להנטינגטון: מה קורה עכשיו?
עם גילוי ממצאי הניסויים שנערכו על התרופה דיוטרבנאזין, המחקר השתנה במספר אופנים חשובים. ראשית, חברת אוספקס נרכשה על ידי חברת התרופות הישראלית טבע. שנית, חברת טבע פנתה ל-FDA האמריקאי לאישור דיוטרבנאזין לטיפול במחלת הנטינגטון, בהתבסס על הצלחת שני השלבים של המחקר.
תהליך אישור התרופה התעכב באמצע שנת 2016, כשה-FDA ביקש מחברת טבע מידע נוסף על התרופה. דיוטרבנאזין היא התרופה האנושית הראשונה עם אטומי דוטריום שהתגלתה עד היום, כך שאמצעי זהירות נוספים על ידי חברת טבע וה-FDA, נראים מוצדקים.
באפריל 2017 הודיעה חברת טבע שה-FDA היה מרוצה ממצאי המחקרים, ואישר את התרופה לשימוש בחולי הנטינגטון בארצות הברית. אישור זה של ה-FDA מצביע על בטיחות נוספת של הטיפול בתרופה, וכי היא מאושרת ובטוחה לשימוש. כיום התרופה משווקת ונמכרת תחת השם המסחרי Austedo.
אולי יעניין אותך לקרוא גם:
עצירת פעילות המחלה – האם הממצאים החדשים יעזרו בבלימת מחלת ההנטינגטון?
